ARIAD Pharmaceuticals ha presentato oggi il farmaco ponatinib (Iclusig®) per il trattamento della Leucemia Mieloide Cronica (LMC) e della Leucemia Linfoblastica Acuta Philadelphia positiva (LLA Ph +), recentemente approvato da Aifa.

Ponatinib è efficace per il trattamento della LMC in pazienti che si trovano nella fase cronica, accelerata o blastica della malattie e sono resistenti o intolleranti a dasatinib o nilotinib e per i quali il successivo trattamento con imatinib non è clinicamente appropriato, oppure in pazienti nei quali è stata identificata la mutazione T315I.

Inoltre, è indicato per il trattamento della LLA Ph+ in pazienti resistenti o intolleranti a dasatinib e per i quali il successivo trattamento con imatinib non è clinicamente appropriato, oppure in pazienti nei quali è stata identificata la mutazione T315I.

La LMC è una neoplasia dei globuli bianchi che colpisce in Europa circa 7.000 nuovi pazienti ogni anno. Nel 2013 in Italia i pazienti affetti da LMC sono stati 7.881, con un’incidenza di nuovi casi del 12% pari a 930 pazienti. La LMC è caratterizzata da una produzione eccessiva e non regolata di globuli bianchi da parte del midollo osseo a causa di un’anomalia genetica che produce la proteina BCR-ABL. In seguito alla fase cronica di produzione eccessiva di globuli bianchi, l’evoluzione della malattia conduce a fasi più aggressive definite fasi accelerata e blastica.

La LLA Ph+ è un sottotipo di leucemia linfoblastica acuta con cromosoma Ph+ che produce BCR-ABL. Ha un decorso più aggressivo della LMC e viene spesso trattata con una combinazione di chemioterapia e inibitori delle tirosin-chinasi.

“Siamo lieti di poter offrire una soluzione terapeutica efficace ai pazienti che fino ad oggi non avevano alternative di cura, soprattutto nelle forme più aggressive di leucemia – afferma Giancarlo Parisi, Generale Manager di Ariad Pharmaceuticals Italia. Il processo di scoperta e sviluppo di ponatinib esprime pienamente i valori aziendali di eccellenza scientifica e di impegno nella ricerca che ci caratterizzano da sempre. Siamo costantemente a fianco di pazienti e medici con l’obiettivo di sviluppare farmaci utili a curare i malati più fragili, affetti da patologie attualmente prive di cure efficaci”.

Gli studi clinici effettuati su ponatinib hanno dimostrato l’efficacia del trattamento in pazienti affetti da LMC resistenti ai trattamenti precedenti, in particolare, i dati del trial PACE indicano risposte solide e durevoli nei pazienti con Leucemia Mieloide Cronica in fase cronica, con oltre l’80% dei pazienti che dopo due anni continuano a risponde positivamente al farmaco. Dati più recenti dello studio mostrano una sopravvivenza complessiva del 82% a 36 mesi, che varia a seconda della gravità della patologia e della fase in cui essa viene trattata. Ponatinib è l’unico farmaco che agisce su una mutazione genetica particolarmente aggressiva (T315I) e che è in grado di agire su tutte le altre mutazioni genetiche clinicamente rilevanti, garantendo un’aspettativa di vita elevata.

“La comunità scientifica ematologica in Italia è sempre attenta ai dati della ricerca clinica. C’è pertanto grande attesa per l’arrivo di nuovi farmaci come ponatinib, che ha dimostrato grande efficacia nel trattamento dei pazienti con LMC e LLA Ph + resistenti a precedenti terapie con Tirosin Kinasi Inhibitor (TKI) – spiega il Professor Fabrizio Pane, Presidente Società Italiana di Ematologia. Per questi pazienti vengono frequentemente a mancare opzioni terapeutiche dopo la perdita o la mancata risposta alla terapia iniziale, e ponatinib rappresenterà una nuova e validissima opzione terapeutica, che in particolare nella LLA Ph +, malattia molto aggressiva, è spesso l’unica alternativa di trattamento”.

Nel 2011, ponatinib è stato reso disponibile ad uso compassionevole in Italia. Dopo tre anni di lavoro e investimenti, nel 2014 il farmaco ha superato l’esame da parte di Aifa – in ritardo rispetto ad altri Paesi europei dove è disponibile dal 2013 – ed ha ricevuto l’approvazione e pubblicazione in Gazzetta Ufficiale il 26 novembre di quest’anno. In queste settimane è approdato in tutte le regioni italiane e sarà disponibile a partire da gennaio 2015.

“In Italia, ogni anno, vengono diagnosticati circa mille nuovi casi di Leucemia Mieloide Cronica. Se fino agli anni 90 la malattia risultava spesso mortale, ora può essere controllata grazie a farmaci intelligenti. Tuttavia, per quella parte di pazienti che non rispondere alle terapie disponibili la patologia può rivelarsi fatale e la cura rappresentare un peso psicologico soffocante – afferma  Felice Bombaci, presidente Gruppo pazienti AIL LMC. Per queste ragioni noi pazienti guardiamo con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci innovativi come ponatinib che consentono di convivere serenamente con la LMC e soprattutto di riappropriarsi del proprio futuro. Per questo la nostra associazione si augura che il farmaco ponatinib venga reso subito disponibile in tutti gli ospedali italiani, per tutti i pazienti che ne necessitano”.