La disponibilità di immunoglobuline rappresenta una delle sfide più delicate per il Servizio sanitario regionale lombardo. La domanda di questi farmaci salvavita continua infatti ad aumentare, mentre la capacità di approvvigionamento resta condizionata da una risorsa biologica limitata come il plasma.

Nel 2024 la Lombardia è riuscita a coprire attraverso il sistema regionale di conto-lavorazione del plasma soltanto il 51% del proprio fabbisogno, contro una media nazionale del 59%. Un dato che richiama l’attenzione sulla necessità di ripensare la programmazione sanitaria, rafforzare l’appropriatezza prescrittiva e valorizzare le nuove opportunità terapeutiche.

È proprio su questo equilibrio tra accesso alle cure, innovazione farmacologica e sostenibilità del sistema sanitario che si è concentrato il confronto organizzato a Milano nell’ambito del progetto promosso da Cencora insieme a Cittadinanzattiva, con il contributo non condizionato di argenx Italia. L’incontro, intitolato “L’uso sostenibile e appropriato delle immunoglobuline in Regione Lombardia”, ha riunito rappresentanti delle istituzioni, professionisti sanitari, associazioni di pazienti e stakeholder del settore.

L’obiettivo è individuare strategie concrete per assicurare la continuità terapeutica alle persone con immunodeficienze e patologie immunomediate, comprese alcune malattie neurologiche rare come la polineuropatia cronica infiammatoria demielinizzante (CIDP).

Immunoglobuline, una risorsa preziosa per la salute dei pazienti

Le immunoglobuline sono medicinali plasmaderivati fondamentali per il funzionamento e la regolazione del sistema immunitario. Vengono utilizzate in numerose condizioni cliniche, dalle immunodeficienze alle malattie autoimmuni e neurologiche, spesso attraverso trattamenti ripetuti e prolungati nel tempo.

La loro produzione dipende dalla disponibilità di plasma umano, una materia prima biologica che non può essere ottenuta attraverso processi di sintesi industriale. La raccolta, la lavorazione e il frazionamento richiedono inoltre tempi e capacità produttive che non possono essere aumentati rapidamente per rispondere a improvvise variazioni della domanda.

Il problema riguarda l’intero sistema sanitario. L’ampliamento delle indicazioni terapeutiche, l’individuazione di nuovi pazienti eleggibili e il ricorso continuativo alle immunoglobuline, insieme ad alcuni utilizzi off-label, stanno contribuendo a incrementare il fabbisogno.

La questione non è quindi soltanto reperire quantitativi sufficienti di farmaco, ma riuscire a distribuirli in modo appropriato, tutelando soprattutto le persone per le quali queste terapie rappresentano una necessità imprescindibile.

Lombardia, fabbisogno di immunoglobuline in crescita: i numeri del 2024

I dati regionali fotografano una situazione che richiede attenzione. Nel 2024 la Lombardia ha registrato una domanda complessiva di circa 1,125 milioni di grammi di immunoglobuline, con un incremento dell’8,4% rispetto all’anno precedente.

Nello stesso periodo, il sistema di conto-lavorazione del plasma ha garantito il 51% del fabbisogno regionale, una percentuale inferiore alla media italiana del 59%. La parte restante è stata coperta attraverso altri canali di approvvigionamento, compreso il ricorso al mercato.

Un quadro che rende indispensabile una gestione più accurata delle scorte e una pianificazione capace di anticipare l’evoluzione dei consumi.

«Nel 2024, in Lombardia, il sistema di conto-lavorazione del plasma ha assicurato il 51% della domanda complessiva regionale di immunoglobuline, a fronte di una media nazionale del 59%. La quota restante del fabbisogno viene quindi soddisfatta attraverso altri canali di approvvigionamento, compreso il ricorso al mercato, rendendo ancora più importante una programmazione attenta e tempestiva», ha spiegato Erica Daina, responsabile del Centro di Coordinamento della Rete per le malattie rare della Regione Lombardia, presso l’Istituto Mario Negri IRCCS di Bergamo.

Secondo Daina, diventa fondamentale monitorare i consumi, programmare per tempo gli approvvigionamenti e promuovere un impiego mirato dei trattamenti. Un impegno che, soprattutto nell’ambito delle malattie rare, deve accompagnarsi a una maggiore integrazione della rete sanitaria regionale e a una collaborazione più stretta tra i professionisti coinvolti nella presa in carico dei pazienti.

Innovazione terapeutica e appropriatezza: la sfida della sanità lombarda

Il confronto milanese ha individuato tre questioni prioritarie. La prima riguarda il divario tra una richiesta di immunoglobuline in costante espansione e una disponibilità produttiva che, per sua natura, presenta margini di crescita limitati. La seconda interessa il contributo delle innovazioni farmacologiche, che possono offrire nuove possibilità di trattamento in alcune patologie. La terza riguarda la gestione della CIDP, una delle principali indicazioni neurologiche per le quali vengono prescritte le immunoglobuline.

Il principio condiviso è che l’innovazione non debba essere considerata soltanto un’opportunità per migliorare i risultati clinici, ma anche uno strumento per rendere più efficiente l’organizzazione delle risorse sanitarie. Quando esistono alternative validate dalla ricerca e appropriate rispetto alle condizioni del singolo paziente, il loro impiego può contribuire a ridurre la pressione sulle forniture di immunoglobuline.

Luca Marrelli, componente della III Commissione Sanità del Consiglio regionale della Lombardia, ha sottolineato l’importanza di conciliare il diritto alle cure con una gestione lungimirante delle risorse.

«Garantire ai cittadini lombardi l’accesso alle cure di cui hanno bisogno è la priorità da cui partire. La crescita della domanda di immunoglobuline ci impone però di guardare anche al futuro, lavorando su una programmazione sempre più efficace e su un utilizzo appropriato delle risorse», ha dichiarato.

Il rappresentante regionale ha inoltre evidenziato la necessità di riservare questi medicinali alle persone per le quali sono indispensabili, considerando eventuali alternative soltanto quando le evidenze scientifiche e il quadro clinico ne consentono l’utilizzo.

CIDP e malattie rare: perché la continuità terapeutica è fondamentale

Tra gli argomenti più rilevanti affrontati durante l’incontro figura la polineuropatia cronica infiammatoria demielinizzante, conosciuta con la sigla CIDP. Si tratta di una patologia neurologica rara, di origine immunomediata, che interessa i nervi periferici e può provocare debolezza muscolare, alterazioni della sensibilità e difficoltà motorie progressive.

Le immunoglobuline rappresentano una delle opzioni terapeutiche utilizzate per controllare la malattia. In molti casi i pazienti necessitano di somministrazioni periodiche per mantenere i risultati raggiunti e contenere il rischio di ricadute.

La disponibilità di terapie alternative, quando efficaci e indicate per specifici profili clinici, apre nuove prospettive sia per i pazienti sia per l’organizzazione sanitaria. Il loro impiego deve tuttavia essere valutato dal medico sulla base delle caratteristiche individuali, senza automatismi o sostituzioni generalizzate.

Pietro Emiliano Doneddu, ricercatore del Dipartimento di Scienze Biomediche dell’Università Humanitas di Milano, ha richiamato l’attenzione sulle conseguenze che una disponibilità insufficiente di immunoglobuline può avere nella pratica clinica.

«È sempre più evidente il divario strutturale tra una domanda in costante crescita e l’attuale capacità di raccolta e frazionamento del plasma», ha osservato.

Le conseguenze di eventuali interruzioni non sono trascurabili. Nelle persone con immunodeficienze, la sospensione delle terapie può aumentare l’esposizione a infezioni anche gravi. Nei pazienti con neuropatie immunomediate, come la CIDP, può invece favorire nuove manifestazioni della malattia e un peggioramento delle capacità funzionali, talvolta non completamente recuperabile.

Per questo, secondo il ricercatore, è necessario applicare criteri rigorosi di appropriatezza e prendere in considerazione le alternative terapeutiche disponibili quando la ricerca scientifica ne abbia dimostrato efficacia e sicurezza.

Carenza di immunoglobuline, l’allarme riguarda anche l’Europa

La pressione sulle forniture non interessa soltanto l’Italia. Le previsioni europee indicano che entro il 2028 la domanda di immunoglobuline potrebbe aumentare del 37% rispetto ai livelli attuali.

Un incremento che rende ancora più complesso il raggiungimento dell’obiettivo di autosufficienza europea fissato al 90%. Per avvicinarsi a questo traguardo saranno necessari maggiori volumi di raccolta del plasma, capacità produttive adeguate e una gestione più efficiente dell’intera filiera.

La dipendenza dagli approvvigionamenti esterni e le differenze nella capacità di autosufficienza dei singoli territori rappresentano elementi di vulnerabilità che richiedono interventi coordinati.

In questo scenario, la possibilità di utilizzare trattamenti farmacologici alternativi, laddove disponibili e clinicamente appropriati, assume un valore strategico. Non si tratta di ridurre indiscriminatamente il ricorso alle immunoglobuline, ma di preservarne la disponibilità per le condizioni nelle quali costituiscono una soluzione terapeutica essenziale.

Cittadinanzattiva: garantire equità e nessuna interruzione delle cure

La sostenibilità del sistema sanitario deve necessariamente partire dai bisogni delle persone. Un principio particolarmente importante quando si parla di malattie rare e croniche, per le quali la regolarità dei trattamenti può incidere direttamente sulla qualità della vita.

Giuseppe Natoli, segretario di Cittadinanzattiva Lombardia, ha evidenziato il rischio che le difficoltà di approvvigionamento e le differenze territoriali si traducano in disuguaglianze nell’accesso alle cure.

«Per Cittadinanzattiva questo significa garantire equità nell’accesso alle cure e continuità terapeutica, soprattutto per chi convive con malattie rare e autoimmuni. Le immunoglobuline rappresentano una risorsa essenziale, ma la loro disponibilità limitata e le differenze nell’autosufficienza tra i territori continuano a rappresentare una criticità per i pazienti», ha affermato.

Secondo Natoli, occorre evitare che le difficoltà organizzative si trasformino in ritardi o sospensioni delle terapie. Servono una migliore integrazione tra ospedale e territorio, una gestione attenta delle scorte e un coordinamento più efficace tra i diversi livelli dell’assistenza.

La possibilità di ricorrere a nuove soluzioni farmacologiche, quando indicate, può contribuire a rendere più equilibrato l’utilizzo delle risorse, senza compromettere il diritto dei pazienti a ricevere il trattamento più adeguato.

Un documento nazionale per nuove strategie sulle immunoglobuline

L’appuntamento lombardo rientra in un percorso più ampio promosso da Cencora in collaborazione con Cittadinanzattiva, attraverso tre incontri regionali realizzati in Lombardia, Lazio e Veneto con il contributo non condizionato di argenx Italia.

L’iniziativa intende raccogliere esperienze e proposte provenienti dalle istituzioni, dal mondo clinico e dalle associazioni dei pazienti, con l’obiettivo di individuare strumenti condivisi per migliorare l’accesso alle terapie e la gestione delle risorse.

I contributi emersi nei diversi territori confluiranno in un documento di posizione nazionale, la cui presentazione è prevista nel gennaio 2027.

Fabrizio Celia, General Manager di argenx Italia, ha sottolineato il valore delle alternative terapeutiche nel rispondere alle nuove esigenze del sistema sanitario.

«Per rispondere alle richieste europee di autosufficienza per i singoli Paesi e, a cascata, per le singole regioni, risulterà sempre più strategico il ricorso a terapie farmacologiche, laddove esistano e risultino clinicamente appropriate», ha commentato.

Celia ha richiamato anche le linee di indirizzo AIFA sui criteri di allocazione e sulle strategie da adottare in funzione della disponibilità di immunoglobuline umane. In presenza di carenze, queste indicazioni contemplano la possibilità di valutare soluzioni terapeutiche alternative, quando disponibili e appropriate.

La prospettiva che emerge dal confronto è quella di una sanità capace di coniugare ricerca, programmazione e attenzione alle persone. L’innovazione farmacologica, insieme a una migliore organizzazione degli approvvigionamenti, può contribuire a proteggere la continuità delle cure e a ridurre il rischio che la limitata disponibilità di plasma diventi un ostacolo all’assistenza. Per la Lombardia, la sfida sarà trasformare queste indicazioni in strategie operative condivise, garantendo ai pazienti trattamenti tempestivi, appropriati e senza disparità territoriali.